FDA授予TG Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
其一是TG-1101（ublituximab），该药是一种糖基化的抗CD20单抗；TGR2-1202是一种口服的新一代PI3Kδ抑制剂。
ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258
RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而，长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近，来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。
Aptuit LLC与Dimension Therapeutics达成战略合作
推动精选的Dimension项目完成药品临床试验申报 康涅狄格州格林威治和马萨诸塞州坎布里奇2016年7月8日电 /美通社/ -- 针对罕见病适应症的三个基因治疗项目的活动已经展开 首屈一指的全球性
Amicus Therapeutics法布瑞氏症药物Galafold获欧盟批准
Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息，其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准。
吉利德12亿美元收购Nimbus Therapeutics子公司Nimbus Apollo，拓展肝病研发管线
丙肝药霸主吉利德近年来一直致力于通过收购拓展自身的研发管线。近日吉利德宣布将收购Nimbus Therapeutics全资子公司Nimbus Apollo及其旗下一个在研乙酰辅酶A羧化酶（ACC）抑制剂项目，其中包括一个即将进入II期临床试验的候选药，总交易金额或达12亿美元。
抗生素研究再添新成员 Iterum Therapeutics完成总额4000万融资
最近，一家名为Iterum Therapeutics的爱尔兰公司宣布完成了一项总额达4000万美元的A轮融资，用于开发新型抗生素药物。公司目前已经从一个未具名的生物医药公司处获得了一种抗生素药物的授权。Iterum公司即将与Spero、Cidara等业内佼佼者一道，进入抗生素研究这一重要领域。
看生物制剂新秀Rani Therapeutics如何“抱大腿”，融资超7000万美刀
Rani Therapeutics凭借口服输药技术完成7000万美元融资，获得谷歌、诺华、阿斯利康等巨头的青睐。
福泰制药联手CRISPR Therapeutics 基因编辑筛选药物靶点来了？
福泰制药宣布将与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物。如果所有项目都成功上市，Vertex最终的支付金额将高达26亿美元。
Nucleic acid Therapeutics：ddPCR在lncRNA研究中的作用
近年来，在小RNA的研究方面，长非编码RNA（long noncoding RNA, lncRNA）研究成为热点。 lncRNA是一类转录本长度超过200个核苷酸的RNA分子的总称。lncRNA的表达水平相对于编码蛋白的基因一般比较低。多数lncRNA虽然不直接参与基因编码和蛋白质合成，但在基因转录后调控、剪切和修饰具有十分重要的功能，也在很多生命活动中均起着举足轻重的作用。
Resverlogix 将分拆 RVX Therapeutics Inc.
交易旨在释放表观遗传学平台的潜力，提高股东价值 多伦多证券交易所股票代码：RVX Resverlogix Corp. (TSX：RVX) (“Resverlogix”) 4月8日宣布，该公司董事会已经批准分拆子公司 RVX Therapeutics Inc. (“RVX Therapeutics”) 的提议，该子公司将致力于利用其表观遗传学平台进行创新药物的研发。